金光华董事长:瑞士药厂诺华(Novartis)研发的新药「Zolgensma」已在美国上市,可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」(SMA),药物注入患者体内后,有效基因会取代掉缺陷基因,为颠覆传统的「基因疗法」。然而Zolgensma并不是人人都负担得起,一剂就要天价210万美元(约人民币1448万元),是有史以来最昂贵的药物。

    ▲诺华认为,考虑到成本与现行疗法,Zolgensma开出的价钱已经很合理。
    据《卫报》报导,Zolgensma采用静脉注射,进入到患者脊髓液再发挥药效,先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试,目前美国食品暨药物管理局(FDA)批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。
    罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿,有90%会在2年内死亡,过去市面上只有一种治疗此疾病的药物,如今药厂巨头推出Zolgensma,无疑是给了病童父母极大希望,但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼(Michael Sherman)就质疑「许多药物的问题在于它们太贵,有需要的人根本负担不起。」
    诺华表示,Zolgensma只需要一剂就能完成治疗,不用一直花钱买下一剂药物,相比之下划算得多,而且未来会和保险公司合作,家长可以分5年时间来支付费用,平均每年付42.5万美元(约人民币293万元)。

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